AMT acquiert la licence du gène GDNF d'Amgen en vue d'une utilisation avec sa plateforme propriétaire de thérapie génique de la maladie de Parkinson

AMSTERDAM, September 18 Leader dans le domaine de la thérapie génique humaine,Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext : AMT) annonce ce jourl'acquisition de la licence du gène GDNF detenue par Amgen en vue d'uneutilisation dans le développement d'un traitement par thérapie génique de lamaladie de Parkinson. La combinaison de la plateforme de thérapie génique parle virus adéno-associé (VAA) propre a l'AMT, avec le gène GDNF pourraitpermettre la mise au point le développement d'un traitement efficace et delongue duree de cette pathologie évolutive et invalidante qu'est la maladiede Parkinson.

La maladie de Parkinson est la deuxième maladieneurodégénérative la plus courante; elle affecte généralement les personnesde plus de 65 ans. On estime à 4,5 millions le nombre total d'individustouchés par cette maladie à l'échelle mondiale. Du fait de l'augmentation del'espérance de vie de la population globale, ce chiffre devrait doubler d'icià 2030 pour atteindre environ 9 millions.

Les patients atteints de la maladie de Parkinson perdentprogressivement le contrôle de leurs muscles. Ceci se traduit par destremblements, une raideur, la lenteur des mouvements ainsi qu'une perte decoordination, avec pour conséquence une importante perte de qualité de vie.La maladie de Parkinson résulte de la dégénérescence et de la mort descellules nerveuses situées dans une partie spécifique du cerveau. Cescellules produisent de la dopamine, substance nécessaire à la communicationentre les cellules nerveuses impliquées dans la coordination des mouvements.Les thérapies actuellement disponibles sont limitées au seul traitement dessymptômes. Aucune de ces thérapies ne permet de ralentir ni de stopper laprogression de la maladie.

Un nouveau mode de délivrance du gène GDNF

"La licence que nous avons acquise auprès d'Amgen nous offrel'opportunité unique de combiner notre technologie et notre savoir-faire augène GDNF, et ainsi d'opérer une percée potentielle dans le traitement decette maladie très débilitante qui affecte un si grand nombre d'individus.Nous pensons que notre approche en matière de thérapie génique pourrait êtreun moyen effectif pour délivrer le gène dans les régions du cerveau affectéespar la maladie de Parkinson", a déclaré M. Ronald Lorijn, PDG d'AMT.

Protéger et améliorer les cellules nerveuses grâce au gèneGDNF

Le gène GDNF contient des informations sur une protéinenécessaire au développement et à la survie des cellules nerveuses. AMT entendcombiner ce gène à sa propre technologie propriétaire afin de développer untraitement par thérapie génique qui permettra de protéger et d'améliorer lafonction des cellules nerveuses produisant de la dopamine. L'effet positif dugène GDNF sur les cellules nerveuses a été démontré dans le cadre deplusieurs études menées chez l'animal, faisant de lui le candidat toutindiqué pour le traitement de la maladie de Parkinson. AMT estime que saplateforme de délivrance génique pourrait potentiellement permettre dedélivrer le gène GDNF dans le cerveau.

A propos d'Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT possède une plateforme de thérapie génique unique qui, àce jour, semble contourner nombreux, si ce n'est tous les obstacles ayantempêché la thérapie génique de devenir un pilier de la médecine clinique.Utilisant des vecteurs viraux adéno-associé (VAA) comme véhicule dedélivrance de choix des gènes thérapeutiques, AMT a pu concevoir et validerce qui est probablement la première plateforme de production VAA stable etévolutive. En tant que telle, la plateforme propriétaire d'AMT s'annonce trèsprometteuse dans le traitement de milliers de maladies rares (orphelines), enparticulier celles causées par un gène défaillant. AMT possède actuellementdans son pipeline sept produits à différents stades de développement.

A propos d'Amgen

Pionnier dans le domaine de la biotechnologie, Amgenrecherche, développe et met à la disposition des patients des médicamentsinnovants.

Créée en 1980, Amgen a été l'une des premières sociétés àconcrétiser les promesses de cette science nouvelle en gardant la maîtrise detoutes les étapes, de la recherche fondamentale, à la bio production pourfournir des traitements sûrs et efficaces.

Ces innovations thérapeutiques ont changé la pratique médicaleet aidé des millions de patients à travers le monde à combattre le cancer,l'insuffisance rénale chronique, la polyarthrite rhumatoïde et d'autresmaladies graves.

Avec un portefeuille prometteur de médicaments endéveloppement, Amgen participe activement aux avancées de la recherche pouraméliorer significativement la vie des patients.

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http://www.amtbiopharma.com

Source(s) : Amsterdam Molecular Therapeutics B.V