La FDA accorde à Terguride le statut de médicament orphelin pour le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire

APPENZELL, Suisse, May 16 Ergonex Pharma a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration(FDA) américaine a accordé à Terguride le statut de médicament orphelin pourle traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP). Terguride esten cours d'évaluation pour l'HTAP dans un essai pivot de phase II en Europe.

Le statut de médicament orphelin accordé par la FDA à Terguride pourl'HTAP favorise et renforce notre programme de développement en offrant desavantages réglementaires, de développement clinique et commerciaux , adéclaré le Dr Rudolf Reiter, directeur général d'Ergonex Pharma. Nouspensons que Terguride peut apporter un bénéfice thérapeutique important dansl'HTAP par l'inhibition de la signalisation excessive de la sérotonine.

La Loi américaine sur les médicaments orphelins est destinée à aider et àencourager les entreprises à mettre au point des thérapies sûres et efficacespour le traitement des maladies rares, qui touchent jusqu'à 200 000 personnesaux États-Unis. En vertu de la Loi sur les médicaments orphelins, une foisl'autorisation de mise sur le marché accordée, la FDA n'accepte ou n'approuvepas d'autres demandes de mise sur le marché du même médicament pour la mêmeindication, pendant une période de sept ans. En plus d'une potentielleexclusivité commerciale, le statut de médicament orphelin offre des avantagescomme une aide pour le protocole d'essai, des conseils sur la conduited'essais cliniques, un crédit d'impôts sur le coût des essais cliniques, dessubventions pour la recherche de traitements des maladies rares et uneexonération des frais de demande en vertu de la Prescription Drug User FeeAct.

À propos de Terguride

Terguride a une puissante activité antisérotoninergique ; il agit commeun puissant antagoniste sur les récepteurs 5-HT2B et 5-HT2A. Il présente uneactivité antiproliférative et antifibrotique et commande des processus deremodelage inverse. La sérotonine est une molécule de signal qui remplitbeaucoup de fonctions dans l'organisme. Dans les parois des vaisseauxsanguins des poumons, elle stimule la prolifération des cellules musculaireslisses et la constriction des vaisseaux sanguins, qui aboutissent à l'HTAP.Les effets prolifératifs excessifs de la sérotonine sur le coeur contribuentdirectement à l'évolution vers l'insuffisance cardiaque.

Terguride est approuvé cliniquement au Japon pour l'hyperprolactinémie,agissant comme un agoniste partiel de la dopamine sur l'hypophyse.

À propos de l'hypertension artérielle pulmonaire

L'hypertension artérielle pulmonaire est un dysfonctionnement desvaisseaux sanguins dans les poumons, entraînant une élévation de la pressiondans les grands vaisseaux sanguins au-dessus de la normale. Les parois desvaisseaux sanguins s'épaississent et se durcissent, ils deviennent de moinsen moins élastiques, et le diamètre de leur lumière diminue, ce qui entraînel'augmentation de la pression. Les patients atteints d'HTAP souffrent d'unsouffle extrêmement court, car leur coeur pompe avec peine à cause de cespressions élevées ; ils finissent par mourir d'une insuffisance cardiaque.L'HTAP peut se produire sans cause connue, ou bien suite à des maladiestelles qu'une maladie du tissu conjonctif, une anomalie cardiaquecongénitale, une cirrhose du foie et une infection par le VIH.

À propos d'Ergonex Pharma

Ergonex Pharma est une société pharmaceutique axée sur la mise au pointet la commercialisation de produits bien tolérés et efficaces pour desindications nouvelles et généralement mal pourvues en traitements. Ceci estrendu possible grâce à l'établissement de collaborations avec des partenairescommerciaux et universitaires ayant une expertise dans le domaine d'intérêt,et par la sous-traitance des activités à des prestataires de services. (Pourde plus amples informations, consultez le site Web http://www.ergonex.com)

 Contact : Dr Rudolf Reiter Ergonex Pharma GmbH Ruetistr. 20 9050 Appenzell Suisse Tél. : +41(0)71-788-40-65 Courriel : info@ergonex.com

Source(s) : Ergonex Pharma GmbH